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補體系統(tǒng)對AAV載體基因治療的反應(yīng)

最近使用高劑量腺相關(guān)病毒(AAV)載體的臨床試驗強調(diào)了AAV基因轉(zhuǎn)移的新挑戰(zhàn)-補體系統(tǒng)的激活。一篇發(fā)表在同行評審期刊《人類基因治療》上的新文章描述了aav特異性、環(huán)境和患者特異性因素如何形成補體反應(yīng),可能導致臨床試驗中不同的結(jié)果。點擊這里閱讀這篇文章。

補體反應(yīng)可能有助于啟動適應(yīng)性免疫系統(tǒng)或嚴重的不良事件,如肝毒性和血栓性微血管病。

“對補體系統(tǒng)進行了廣泛的研究,為基因治療界提供了豐富的信息,可用于開發(fā)研究,以檢查補體和AAV的相互作用以及緩解策略,”Spark Therapeutics的合著者Klaudia Kuranda及其同事說。

作者提供了補體級聯(lián)的全面回顧,重點是在體外觀察到的aav -補體相互作用,臨床前和臨床研究中的補體激活,以及在復雜的人類生物學背景下補體激活的潛在緩解。

“補體激活現(xiàn)在已被認為是高劑量靜脈注射AAV載體基因治療的潛在劑量限制性毒性之一,”馬薩諸塞大學醫(yī)學院的主編Terence R. Flotte醫(yī)學博士、Celia和Isaac Haidak醫(yī)學教育教授、院長、教務(wù)長和執(zhí)行副校長說?!半S著AAV載體使用的擴大,Kuranda及其同事的審查是及時和重要的。

來源:AAAS

亞氯酸鈉(Sodium hypochlorite,化學式:NaClO)是一種無色或淡黃色液體,常用作漂白劑和消毒劑。以下是亞氯酸鈉的一些化學性質(zhì):

1. 氧化性:亞氯酸鈉是一種氧化性化合物,能夠與許多物質(zhì)發(fā)生氧化反應(yīng)。

2. 氯化性:亞氯酸鈉在水中能夠迅速分解,生成次氯酸(HClO)和氫氧化鈉(NaOH)。亞氯酸是一種比亞氯酸鈉更強的氧化劑。

3. 消毒性:亞氯酸鈉具有較強的殺菌消毒作用,可用消毒水源、池塘和水處理。

4. 漂白性:亞氯酸鈉可用作漂白劑,能夠?qū)⒃S多染料和有機物氧化漂白。

5. 不穩(wěn)定性:亞氯酸鈉在陽光照射下會逐漸分解,所以需要存放在暗處,避免陽光直射。

需要注意的是,亞氯酸鈉是一種腐蝕性較強的化學物質(zhì),在處理和使用時應(yīng)采取適當?shù)姆雷o措施。同時,避免與酸性物質(zhì)或易燃物質(zhì)接觸,以免引發(fā)危險反應(yīng)。