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近日，《細(xì)胞》Cell雜志網(wǎng)站報道，全球首對靶向基因編輯猴在中國出生，完成這一工作的科學(xué)家來自南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國家重點實驗室、云南省靈長類生物醫(yī)藥研究重點實驗室和南京大學(xué)。猴子屬靈長類動物，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險。未來有望定向改造人類基因，治療基因疾病。
研究人員采用的是最新基因編輯技術(shù)Crispr，可以對目標(biāo)DNA進(jìn)行插入、刪除或重寫，類似計算機(jī)編輯文字一樣對物種基因進(jìn)行編輯，而且成功率較高。這次中國科學(xué)家的研究證明，不僅可以利用Crispr技術(shù)高效精確地編輯靈長類基因，還能培育出個體。
科學(xué)家首先給猴胚胎細(xì)胞注射定制的RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導(dǎo)至期望的突變位點，引導(dǎo)修改3個基因：一個是調(diào)節(jié)代謝的基因Ppar-γ，一個是調(diào)節(jié)免疫功能的基因Rag1，第三個是調(diào)節(jié)干細(xì)胞和性別決定的基因?？茖W(xué)家們在180多個單細(xì)胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進(jìn)行測序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后將遺傳修飾過的胚胎轉(zhuǎn)移到代孕母猴體內(nèi)，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。
不過，嬰兒猴目前仍太年輕，尚不能斷定基因編輯是否會產(chǎn)生生理和行為學(xué)影響。3年后猴子成年時，還需觀察這些基因編輯對后代是否有影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個基因都與人類疾病相關(guān)。還必須開展進(jìn)一步測試，評估突變是否存在于這些動物的所有細(xì)胞之中。要想構(gòu)建出與多種突變相關(guān)的其他人類疾病模型，還有很多工作要做
