西亞試劑優(yōu)勢供應(yīng)上萬種化學(xué)試劑產(chǎn)品，歡迎各位新老客戶咨詢、選購！
中國
聯(lián)系我們
聯(lián)系方式：400-990-3999 / 郵箱：sales@xiyashiji.com
西亞試劑 —— 品質(zhì)可靠，值得信賴
從目前看來，RNA藥物還處于“幼年期”。在研藥物中，除了Opko健康公司治療老年濕性黃斑變性的Bevasiranib進(jìn)入Ⅲ期臨床階段之外，其他藥物離商業(yè)化仍有一段距離。當(dāng)前，藥物的選擇性優(yōu)化、穩(wěn)定性、給藥途徑和長期用藥安全性等諸多問題，將是RNA藥物成功應(yīng)用于人類治療疾病之前必須要解決的。
RNA療法能針對性地作用于疾病進(jìn)程中數(shù)量有限的蛋白，克服了現(xiàn)有藥物的主要缺陷。以RNA為基礎(chǔ)的治療方法，將帶來數(shù)量巨大的藥物靶標(biāo)。目前已經(jīng)在運(yùn)用多種基因分子和途徑來研究RNA療法，包括反義RNA、短干擾RNA（siRNA）、小RNA（miRNA）、RNA構(gòu)成酶等。
到目前為止，惟一獲得批準(zhǔn)的RNA反義藥物是1998年8月27日得到美國FDA正式批準(zhǔn)的諾華、Isis制藥的福米韋生（fomivirsen、Vitravene），該藥主要用來治療艾滋病人的巨細(xì)胞病毒性視網(wǎng)膜炎。福米韋生的上市，預(yù)示著反義技術(shù)在藥物領(lǐng)域已經(jīng)結(jié)出果實，是藥物發(fā)展的一個里程碑，從而將促進(jìn)更多的反義藥物產(chǎn)生。適體藥物中惟一獲得上市許可的是輝瑞、OSI制藥的哌加他尼（pegaptanib，Macugen），用于治療老年濕性黃斑變性（AMD）。
然而，上述兩只藥物都沒有獲得商業(yè)上的成功。福米韋生的適應(yīng)人群比較狹窄；哌加他尼則面臨著基因泰克的蘭尼單抗（ranibizumab，Lucentis）的狙擊，進(jìn)而促使OSI制藥作出了將公司眼科業(yè)務(wù)剝離出去的決定。
反義RNA
如果獲得批準(zhǔn)，ISIS301012將是RNA療法第一個帶來實質(zhì)性收入的藥物
RNA化學(xué)的重要進(jìn)展推動了第二代反義技術(shù)的誕生，該技術(shù)有望突破傳統(tǒng)途徑的限制。目前，涉及到反義藥物的生物學(xué)、化學(xué)和生產(chǎn)的專利超過1500項。
用于降血脂的反義RNA藥物ISIS301012目前已進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗階段，業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，該藥非常有潛力。ISIS301012由Isis制藥開發(fā)，該公司正與合作者開發(fā)治療腫瘤、多發(fā)性硬化癥、眼部疾病、艾滋病和肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化的反義藥物。如果獲得批準(zhǔn)，ISIS301012將是RNA療法第一個帶來實質(zhì)性收入的藥物。
據(jù)悉，ISIS制藥正在準(zhǔn)備將ISIS301012用于治療純合子型家族性高膽固醇血癥的快速審批，而ISIS301012已經(jīng)獲得該適應(yīng)癥的孤兒藥身份。
Genta公司正在為B細(xì)胞淋巴瘤靶向藥物oblimersen獲得批準(zhǔn)而進(jìn)行長期而艱苦的努力。最近，Genta公司已經(jīng)向美國提交了oblimersen用于治療復(fù)發(fā)性慢性淋巴球性白血病的申請，向歐洲提交了oblimersen用于治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的申請。但是，專家們認(rèn)為成功的可能性微乎其微。Genta公司將于今年晚些時候開展oblimersen用于治療晚期黑色素瘤的為期3年的Ⅲ期臨床試驗。
RNA干擾
這一申請具有積極的意義，將標(biāo)志著短干擾RNA藥物第一次系統(tǒng)性地進(jìn)入臨床試驗階段
曾有人預(yù)言，恐怕下一輪生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的光環(huán)將籠罩在RNA干擾技術(shù)頭上。在RNA干擾技術(shù)于1998年獲得諾貝爾獎之后，RNA干擾技術(shù)已經(jīng)迅速發(fā)展成為一種創(chuàng)新性的治療疾病的方法。
在研藥物中，Opko健康公司的短干擾RNA藥物Bevasiranib進(jìn)入了Ⅲ期臨床試驗，試驗證明其安全性和耐受性良好，可有效治療近視和器官損害，因此被業(yè)內(nèi)看好。
同為治療濕性老年黃斑變性的眼力健公司（Allergan）的AGN211745正進(jìn)入了Ⅱ期臨床試驗。早期的臨床試驗顯示，AGN211745能改善或穩(wěn)定一部分病人的視力。
今年早些時候，第3個用于治療濕性老年黃斑變性的短干擾RNA藥物RTP801i進(jìn)入I期臨床試驗，該藥由輝瑞、SilenceTherapeutics公司和夸克生物技術(shù)公司（QuarkBiotech）共同研發(fā)。
整體來看，在短干擾RNA領(lǐng)域表現(xiàn)較為突出的是Alnylam制藥，其在研藥物ALN-RSV01正處于治療呼吸道合胞體病毒感染的Ⅱ期臨床試驗；而其用于治療自然感染病人的Ⅱ期臨床試驗將于2008年開展。據(jù)了解，Alnylam將在今年提起一項新藥申請，要么是治療高膽固醇的ALN-PCS01，要么是治療肝癌或其它實體瘤的ALN-VSP01。這一申請具有積極的意義，將標(biāo)志著短干擾RNA藥物第一次系統(tǒng)性地進(jìn)入臨床試驗階段，從而克服短干擾RNA上市過程中的一個重大障礙。而在該領(lǐng)域的成功和失敗，則意味著成為其能否真正走向大眾化從而實現(xiàn)商業(yè)利益的最大化。
小RNA
miRNAs將是更具有治療潛力的領(lǐng)域
miRNA已經(jīng)被認(rèn)為能調(diào)節(jié)占所有人體基因中30％的基因表達(dá)。但是，相對與針對單個基因的反義RNA或短干擾RNA來說，靶向的miRNAs具有針對整個疾病途徑的潛力。也就是說，miRNAs將是更具有治療潛力的領(lǐng)域。
最近，Isis公司和Alnylam公司就是為了在miRNAs取得研究進(jìn)展，為了雙方的miRNA藥物專利，合作成立了RegulusTherapeutics公司。Regulus研究的領(lǐng)域包括了腫瘤、其他病毒性感染性疾病、代謝性疾病和炎癥疾病，其正在攻克的項目的靶標(biāo)是在丙肝病毒感染過程中需要的內(nèi)源性宿主基因miR-122。
