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美國科學家在近日出版的《自然》雜志上撰文指出,針對活體酵母細菌的實驗以及在試管中進行的實驗證實,他們能夠操控蛋白質制造過程中的信號閱讀,將來可以通過修改遺傳編碼來治愈遺傳疾病??茖W家們希望將這種他們稱為“現代醫(yī)學奇跡”的技術用于人體試驗,最終治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥等遺傳疾病。
遺傳信息被編碼在DNA(脫氧核糖核酸)中,作為身體自己的“使用說明書”,向細胞發(fā)布制造蛋白質的指令,指導身體如何發(fā)育、如何執(zhí)行功能。如果DNA出錯,會使細胞失效或不朝它們應該“前進”的方向發(fā)育,導致人罹患遺傳疾病。
身體細胞會依照該說明書制造出相應的蛋白質,但是,DNA片段上的錯誤或變異會影響蛋白質的制造。一般情況下,當某個未成熟的“停止”信號出現時,它會命令細胞部分地停止閱讀遺傳編碼,導致身體制造出不完全的、縮短的蛋白質。
而現在,科學家們表示,他們能將“停止”信號變?yōu)?ldquo;前進”信號,使細胞能完全地閱讀指令,最終制造出正常的、長度完整的蛋白質。這套系統(tǒng)通過修改信使RNA(mRNA)來起作用,mRNA通常將DNA發(fā)出的指令轉運到細胞來制造蛋白質。
科學家們已經在活的酵母細菌身上和試管實驗中證實了這一結論,他們希望盡快將其應用于人體試驗。
該研究的領導者、紐約羅徹斯特大學醫(yī)學中心的余一濤(音譯)說:“這是一個非常令人震驚的發(fā)現,我們從來未曾想過能改變停止信號。”
另一名研究者羅伯特·邦伯拉表示,盡管這項發(fā)現還處于早期階段,但其重要性卻不容置疑,因為“能夠操作蛋白質的制造過程是現代醫(yī)學的奇跡”,最新突破有望幫助科學家改變治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥和某些癌癥等致命性遺傳病的治療方向